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La malattia di Alzheimer è una patologia neurodegenerativa che colpisce circa  6 milioni di persone in Europa e più di 30 milioni in tutto il mondo. Solo una percentuale molto piccola dei casi è di origine familiare. Un punto chiave dello sviluppo della patologia è l’accumulo nel cervello della forma neurotossica del peptide beta-amiloide (Aβ).

Ad oggi purtroppo non esistono farmaci in grado di fermare la progressione della malattia. Tutti i trattamenti disponibili puntano a rallentare temporaneamente il peggioramento dei sintomi e migliorare la qualità della vita delle persone affette.

Un gruppo di ricercatori di Milano ha sintetizzato una piccola molecola costituita da soli 6 amminoacidi che ha mostrato di prevenire l’accumulo della proteina Aβ nel cervello di modelli animali con morbo di Alzheimer in fase precoce.

Questo peptide è stato sviluppato a partire da una variante naturale di Aβ (Aβ_A2V), conosciuta per le capacità di bloccare l’amiloidogenesi ovvero la formazione di aggregati insolubili e fibrille amiloidi. Infatti, dopo somministrazione intranasale in modelli murini, questo esapeptide ha dimostrato di interagire con Aβ, interferendo con il suo accumulo.

L’efficacia della somministrazione intranasale, dimostrata con tecniche di spettrometria di massa, ha evidenziato una maggiore concentrazione della molecola nella corteccia e nell’ippocampo 4 h dopo il trattamento. Questa via di somministrazione permette di raggiungere il cervello bypassando l’ostacolo creato dalla barriera ematoencefalica e in un futuro migliorare la compliance del paziente.

I risultati preclinici ottenuti sono un promettente punto di partenza per lo sviluppo di una terapia per la prevenzione della malattia negli esseri umani.

Link all’articolo scientifico: https://www.nature.com/articles/s41380-022-01745-x